Ново лечение за диабет тип 1 – терапия със стволови клетки

Ново проучване върху мишки дава надежда на хората с диабет тип 1 за потенциален нов начин за предотвратяване или дори лечение на това заболяване.

Изследователи в Станфордския университет са разработили ново лечение за диабет тип 1, използвайки комбинация от кръвни стволови клетки и панкреатични клетки, наречени островни клетки, от донори.

За да лекуват диабет тип 1, учените работят върху начини за заместване на произвеждащите инсулин бета клетки, унищожени от имунната система.

Това е рубриката „Здравен бюлетин“ на forlife.bg, в която всеки понеделник ви запознаваме с най-новите и интересни изследвания от света на медицината, науката и здравословното хранене.

 

 

Заболяването често се развива при деца или млади хора, но може да се появи на всяка възраст, причинявайки симптоми като силна жажда, често уриниране и загуба на тегло.

5 Ключови аспекта на диабет тип 1:

• Причина – имунната система на организма атакува и унищожава произвеждащите инсулин бета клетки в панкреаса.
• Лечение – все още няма лек за диабет тип 1. Необходимо е ежедневно лечение с инсулин чрез инжекции или помпа, както и постоянно следене на глюкозата. Здравословно хранене и физическа активност са задължителни за хора с диабет тип 1.
• Симптоми – появяват се бързо и включват силна жажда, често уриниране, загуба на тегло, изключителна умора и замъглено зрение.
• Рискове – без правилно лечение, високата кръвна захар може да доведе до тежки, дългосрочни усложнения, засягащи сърцето, очите, бъбреците и нервите.
• Диагноза – обикновено се потвърждава чрез кръвни изследвания, измерващи нивата на глюкоза, HbA1c или антитела.

 

Въпреки че е диагноза, която преобръща живота, хората с диабет тип 1 могат да водят активен и здравословен живот с правилно лечение, промени в начина на живот и подкрепа от околните.

 

Какво показва новото проучване?

 

 

Учените от Станфорд откриват, че специален вид трансплантация може напълно да спре или дори да излекува диабет тип 1 при опити мишки. Те комбинират трансплантация на кръвни стволови клетки и клетки от панкреаса, които произвеждат инсулин, взети от донор, който не е напълно съвместим по имунна система.

Диабет тип 1 се появява, когато имунната система по погрешка атакува и унищожава собствените клетки на организма, които произвеждат инсулин. Този нов подход успява да предотврати именно тази атака.

Експериментът сякаш „рестартира“ имунната система на мишките, така че да не атакуват присадените клетки.

В резултат на това:

• 19 от 19 мишки са били са били защитени от развитие на диабет тип 1
• Всички девет мишки, които вече са били развили диабет тип 1 са били излекувани до степен да им бъде спряна инсулиновата терапия и да могат да произвеждат собствен инсулин през пълните шест месеца на изследването, без да бъдат използвани имуносупресори.

 

„Възможността за прилагане на тези открития върху хората е много вълнуваща“, казва д-р Сеунг К. Ким, професор по биология на развитието, геронтология, ендокринология и метаболизъм. „Ключовите стъпки в нашето проучване – които водят до животни с хибридна имунна система, съдържаща клетки както от донора, така и от реципиента – вече се използват в клиниката за други състояния. Вярваме, че този подход ще бъде трансформиращ за хора с диабет тип 1 или други автоимунни заболявания, както и за тези, които се нуждаят от трансплантация на солидни органи.“

Ким, която ръководи Станфордския изследователски център за диабет и Центъра за върхови постижения в областта на диабет тип 1 в Северна Калифорния, е един от водещите автори на изследването, публикувано в края на 2025 година в Journal of Clinical Investigation.

Констатациите в настоящия доклад съвпадат с тези от проучване на Ким и нейни сътрудници от 2022 г., в което учените първо индуцират диабет при мишки, като унищожават произвеждащите инсулин клетки в панкреаса с токсини. След това ги излекуват с нежно лечение преди трансплантация с имунно-таргетирани антитела и ниска доза радиация, последвано от трансплантация на кръвни стволови и островни клетки от несвързан донор.

Настоящото проучване се занимава с по-сложен проблем – лечение или предотвратяване на диабет, причинен от автоимунитет, при който имунната система спонтанно унищожава собствените си островни клетки. При хората това се нарича диабет тип 1. За разлика от проучването с индуциран диабет – в което целта на изследователите е да предотвратят отхвърлянето на дарените островни клетки от имунната система на реципиента – трансплантираните островни клетки при автоимунните мишки имат две цели: те не само са чужди, но и са уязвими за автоимунна атака от обърканата имунна система, която веднага се насочва към унищожаване на островни клетки, независимо от техния произход.

„Точно както при диабет тип 1 при хората, диабетът, който се появява при тези мишки, е резултат от имунна система, която спонтанно атакува произвеждащите инсулин бета клетки в панкреатичните островчета“, каза Ким. „Трябва не само да заместим загубените островчета, но и да рестартираме имунната система на реципиента, за да предотвратим продължаващото разрушаване на островните клетки. Създаването на хибридна имунна система постига и двете цели.“

За съжаление, присъщите характеристики, които водят до автоимунен диабет при тези мишки, също така ги правят по-трудни за подготовка за успешна трансплантация на кръвни стволови клетки.

Тъй като антителата, лекарствата и ниските дози радиация, които изследователите са приложили на мишките, вече се използват в клиниката за трансплантация на кръвни стволови клетки, изследователите смятат, че прилагането на подхода към хора с диабет тип 1 е логична следваща стъпка.

 

Основан на миналото поглед към бъдещето

 

 

Проучването се основава на работата на покойния д-р Самюъл Стробър, професор по имунология и ревматология, и неговите колеги, в това число и съавторката на изследването и професор по медицина д-р Джудит Шизуру, за която ще стане въпрос след малко.

В свое изследване те и други изследователи от Станфорд показват, че трансплантация на костен мозък от частично имунологично съвпадащ човешки донор позволява формирането на хибридна имунна система у реципиента и благоприятства добра реакция при последваща бъбречна трансплантация от същия донор. В някои случаи Стробър и колегите му показват, че трансплантираният бъбрек продължава да функционира десетилетия след операцията, без да е необходимо приемане на лекарства за потискане на отхвърлянето.

Трансплантацията на кръвни стволови клетки може да се използва за лечение на рак на кръвта и имунната система, като левкемия и лимфом. Но в тези условия високите дози химиотерапевтични лекарства и лъчетерапия, необходими за лечение на рака и заместване на кръвта и имунната система на реципиента, често водят до тежки странични ефекти. Шизуру и колеги разработват по-безопасен и по-щадящ начин за подготовка на реципиенти с неракови заболявания, като диабет тип 1, за трансплантация на кръвни стволови клетки от донор – връщане на костния им мозък обратно точно толкова, колкото е необходимо, за да се осигури опора за дарените кръвни стволови клетки, за да се установят и развият.

„Въз основа на многогодишни фундаментални изследвания, проведени от нас и други, знаем, че трансплантациите на кръвни стволови клетки биха могли да бъдат полезни и за широк спектър от автоимунни заболявания“, казва Шизуру. „Предизвикателството беше да се разработи по-благоприятен процес преди лечението, намаляващ риска до степен, в която пациентите, страдащи от автоимунен дефицит, който може да не е непосредствено животозастрашаващ, биха се чувствали комфортно да се подложат на лечението.“

„Сега знаем, че дарените кръвни стволови клетки обучават имунната система на животното реципиент не само да приема дарените островни клетки, но и да не атакува здравите му тъкани, включително островните клетки“, казва Ким. „На свой ред дарените кръвни стволови клетки и имунната система, която те произвеждат, се научават да не атакуват тъканите на реципиента и болестта „присадка срещу гостоприемник“ може да бъде избегната.“

 

Какво следва?

 

 

Предизвикателствата при използването на този подход за лечение на диабет тип 1 остават. Панкреатични островчета могат да бъдат получени само след смъртта на донора, а кръвните стволови клетки трябва да идват от същия човек, от който са взети островчетата. Също така не е ясно дали броят на островните клетки, обикновено изолирани от един донор, би бил достатъчен, за да се обърне установеният диабет тип 1.

Изследователите продължават да работят върху решения, които биха могли да включват генериране на голям брой островни клетки в лаборатория от плурипотентни (универсални) човешки стволови клетки или намиране на начини за увеличаване на функцията и оцеляването на трансплантираните донорски островни клетки.

В допълнение към диабета, Ким, Шизуру и техните колеги очакват, че по-нежният подход за предварително подготовка, който са разработили, би могъл да превърне трансплантациите на стволови клетки в животоспасяващо лечение за автоимунни заболявания, като ревматоиден артрит и лупус, както и за неракови кръвни заболявания като сърповидно-клетъчна анемия или за трансплантации на несъответстващи солидни органи.

„Способността за безопасно рестартиране на имунната система, за да се позволи трайна подмяна на органи, би могла бързо да доведе до голям медицински напредък“, добавя Ким.

До следващия понеделник с поредния брой на „Здравен бюлетин“ от forlife.bg.

 

Често задавани въпроси